I sistemi di Horizon Scanning si inseriscono in un contesto sempre più complesso che richiede alle Regioni di effettuare scelte programmatorie sempre più celeri di fronte ad uno scenario complesso di analisi su benefici e costi di nuovi farmaci sempre più costosi, a fronte di risorse sanitarie limitate.
Il sistema di Horizon Scanning della Regione Veneto ha come obiettivo la valutazione precoce di nuove entità chimiche e nuove indicazioni che hanno ricevuto la Positive Opinion dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA), mediante la redazione di report che forniscono un supporto alle commissioni che operano in ambito regionale: Commissione Tecnica Regionale sui Farmaci, Gruppo di Lavoro (GdL) sui Farmaci Onco-ematologici e GdL sui Farmaci Oncologici.
I report prevedono la caratterizzazione e classificazione del farmaco con le principali informazioni regolatorie, una sintesi dei dati di efficacia e sicurezza derivanti dagli studi clinici pivotal e una stima dell’impatto economico e organizzativo del farmaco sul Servizio Sanitario Nazionale.
Principio AttivoActive Ingredient | IndicazioniIndications | |
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Nuove Entità ChimicheNew Chemical Entities |
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Deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor | Deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor is indicated for the treatment of cystic fibrosis in people aged ≥ 6 years who have at least one non-class I mutation in the CFTR gene. |
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Givinostat | Givinostat is indicated for the treatment of DMD in ambulant patients, aged ≥ 6 years, and with concomitant corticosteroid treatment |
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Sepiapterin | Sepiapterin is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia in adult and pediatric patients with phenylketonuria. |
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Zanidatamab | Zanidatamab as monotherapy is indicated for the treatment of adults with unresectable locally advanced or metastatic HER2-positive (IHC3+) biliary tract cancer previously treated with at least one prior line of systemic therapy |
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Nuove IndicazioniNew Indications |
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Acalabrutinib | Acalabrutinib, in combination with venetoclax with or without obinutuzumab, is indicated for the treatment of adults with previously untreated chronic lymphocytic leukaemia. |
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Efgartigimod alfa | Efgartigimod alfa is indicated as-monotherapy for the treatment of adults with progressive or relapsing active chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy after prior treatment with corticosteroids or immunoglobulins. |
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Vutisiran | Vutisuran is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adults with cardiomyopathy. |
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Al seguente link (https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-19-22-may-2025) sono consultabili le ultime novità del CHMP.
I report saranno disponibili il mese prossimo su questa pagina.
At the following link (https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-19-22-may-2025) you can consult the latest news from the CHMP.
Reports will be available next month on this page.